蒙特利尔大学的科学家已经发现了一种小分子药物，可以增加脐带血中的干细胞计数，并且他们的早期临床数据显示血细胞快速膨胀且并发症发生率低。 柳叶刀血液学。

该药物已获得蒙特利尔生物技术公司ExCellThera的许可，该生物技术由研究的共同资深作者Guy Sauvageau，M.D.，Ph.D.创立。 凭借FDA授予的“再生医学先进疗法”称号，该公司正在美国和加拿大针对高危白血病患者开展新的临床试验。

目前，尽管脐带血提供了一些优势，但为血液疾病移植而收获的干细胞主要来自血液本身或来自骨髓。 “使用脐带血干细胞时，尽管移植物抗宿主病（GVHD）的发生率较低，但这些细胞很少使用，因为脐带很小，并且没有足够的细胞来治疗成人。” Sauvageau在一份声明中。

在筛选了一个5280个小分子的文库之后，Sauvageau的团队先前选择UM171作为最有前途的候选人。在2014年《科学》杂志的一项研究中，研究人员表明，该药物刺激了人类脐带血中的干细胞扩增，这有助于在免疫抑制的小鼠中使血细胞再生至少六个月。

在这项新研究中，Sauvageau及其同事使用UM171（ECT-001）培养脐带血，然后将其注入22名患有血液癌的患者中，其中一些已经在先前的干细胞移植中失败了。

移植后，UM171扩增的血细胞迅速建立了自身。更重要的是，在18个月的中位随访期内，没有患者出现严重的慢性GVHD。尽管已将患者确定为高危患者，但只有一人死于与治疗有关的出血。

另一共同资深作者，桑德拉·科恩（Sandra Cohen）博士在一份声明中说：“最令人印象深刻的结果是与常规脐带移植相比，与UM171移植相关的死亡率低。”

Sauvageau补充说：“没有一个患者在13个月后需要免疫抑制治疗，而对于正常的移植，那时有50％的患者需要这种免疫治疗。” “没有其他生物技术程序可以产生这类结果。”