购物车 
核酸类药物研究的知识分享(核酸类药物类型,核酸类药物介绍,核酸类药物特征)
Release Time：2020-07-11核酸类药物介绍
※ 核酸是所有已知生命形式必不可少的生物聚合物或大生物分子。 核酸术语是DNA和RNA的总称，它们由核苷酸组成，核苷酸是由三部分组成的单体：5-碳糖，磷酸基、含氮碱基。 如果糖是复合核糖，则聚合物是RNA（核糖核酸）； 如果糖是从核糖中脱氧核糖衍生而来，则聚合物为DNA（脱氧核糖核酸）。
※“核酸药物”利用“核酸”（指控制遗传信息的DNA和RNA等物质）作为药物。这些可以靶向分子，例如传统的低分子量药物和抗体药物无法靶向的mRNA和miRNA，因此人们对这些药物作为下一代药物抱有很高的期望。由于预计将导致以前难以治疗的药物的产生，因此正在全球范围内进行积极的研究。
※ 另一方面，已经指出，核酸药物的开发有待解决的问题，包括“（i）体内核酸分子的不稳定性”，“（ii）对药物不良反应的关注”和“ （iii）药物输送系统（DDS）的困难。”此类药物主要由于欧美公司垄断了核酸的主要专利，国外日本公司在核酸药物的开发方面落后了一步，从而干扰了日本的发展。
核酸药物的特征：
“核酸药物”是下一代药物发现技术，其作用机理与传统药物完全不同。 它还具有能够以中等大小的分子轻松制造的能力，并具有超越抗体药物的功效和安全性的潜力。 由于这些特征，期望将核酸药物用于以前难以治疗的癌症和遗传性疾病以及诸如流感和病毒感染的疾病中。
核酸药物的主要类型：
※ 利用DNA和RNA的核酸药物包括在从基因组DNA合成蛋白质的阶段靶向核酸的药物（例如mRNA和miRNA）和靶向蛋白质的核酸药物。
核酸类药物的类型和特征（预防和治疗药物）：
根据靶标和作用机理，存在具有不同类型和特征的核酸药物：
siRNA沉默机制：
核苷酸类三磷酸衍生物：
※ 核酸是所有已知生命形式必不可少的生物聚合物或大生物分子。 核酸术语是DNA和RNA的总称，它们由核苷酸组成，核苷酸是由三部分组成的单体：5-碳糖，磷酸基、含氮碱基。 如果糖是复合核糖，则聚合物是RNA（核糖核酸）； 如果糖是从核糖中脱氧核糖衍生而来，则聚合物为DNA（脱氧核糖核酸）。
※“核酸药物”利用“核酸”（指控制遗传信息的DNA和RNA等物质）作为药物。这些可以靶向分子，例如传统的低分子量药物和抗体药物无法靶向的mRNA和miRNA，因此人们对这些药物作为下一代药物抱有很高的期望。由于预计将导致以前难以治疗的药物的产生，因此正在全球范围内进行积极的研究。
※ 另一方面，已经指出，核酸药物的开发有待解决的问题，包括“（i）体内核酸分子的不稳定性”，“（ii）对药物不良反应的关注”和“ （iii）药物输送系统（DDS）的困难。”此类药物主要由于欧美公司垄断了核酸的主要专利，国外日本公司在核酸药物的开发方面落后了一步，从而干扰了日本的发展。
核酸药物的特征：
“核酸药物”是下一代药物发现技术，其作用机理与传统药物完全不同。 它还具有能够以中等大小的分子轻松制造的能力，并具有超越抗体药物的功效和安全性的潜力。 由于这些特征，期望将核酸药物用于以前难以治疗的癌症和遗传性疾病以及诸如流感和病毒感染的疾病中。
核酸药物的主要类型：
※ 利用DNA和RNA的核酸药物包括在从基因组DNA合成蛋白质的阶段靶向核酸的药物（例如mRNA和miRNA）和靶向蛋白质的核酸药物。
核酸类药物的类型和特征（预防和治疗药物）：
根据靶标和作用机理，存在具有不同类型和特征的核酸药物：
| Type | Target | Site of action | Mechanism of action | Summary |
|---|---|---|---|---|
| siRNA | mRNA | Inside the cell (cytoplasm) | mRNA cleavage | Double-stranded RNA with cleavage of mRNA homologous to the sequence (siRNA), single-stranded hairpin RNA (shRNA), etc. with effect according to the principle of RNAi |
| miRNA | microRNA | Inside the cell (cytoplasm) | microRNA replacement | Double-stranded RNA, miRNA of single-stranded hairpin RNA or its mimic is used to strengthen the function of miRNA deteriorated by disorders |
| Antisense | mRNA、miRNA | Inside the cell (in the nucleus, cytoplasm) | mRNA and miRNA degradation, splicing inhibition | Single-stranded RNA/DNA which binds to the target mRNA and miRNA to cause degradation or inhibition, or acts to skip exon when splicing |
| Aptamer | Protein (extracellular protein) | Outside the cell | Functional inhibition | Single-stranded RNA/DNA which binds to the target protein in a similar manner to antibodies/DNA |
| Decoy | Protein (transcription factor) | Inside the cell (in the nucleus) | Transcription inhibition | Double-stranded DNA with identical sequence to the binding site for transcription factor, which binds to the transcription factor of the affected gene to suppress the target gene |
| Ribozyme | RNA | Inside the cell (cytoplasm) | RNA cleavage | Single-stranded RNA with enzyme function for binding and cleavage of target RNA |
| CpG oligo | Protein (receptor) | Cell surface | Immunopotentiation | Oligodeoxynucleotide with CpG motif (single-stranded DNA) |
| Other | - | - | - | Nucleic acid medicines other than those listed above which act to activate innate immunity, such as PolyI:PolyC (double-stranded RNA) and antigen |
Modified from "Report on Patent application technical trend survey Nucleic acids Medicine, March 2016"
siRNA沉默机制：
核苷酸类三磷酸衍生物：
| 编号 | 名称 | 货号 | CAS |
| 1 | 法匹拉韦三磷酸 | xxxx | |
| 2 | 利巴韦林三磷酸 | HCQ000091 | 63142-71-2 |
| 3 | 利巴韦林一磷酸 | HCQ000089 | |
| 4 | 利巴韦林二磷酸 | HCQ000090 | |
| 5 | 瑞德西韦一磷酸 | HCQ000030 | |
| 6 | 瑞德西韦二磷酸 | HCQ000031 | |
| 7 | 瑞德西韦三磷酸 | HCQ000015 | 1355149-45-9 |
| 8 | 喷昔洛韦三磷酸 | HCQ000094 | |
| 10 | EIDD三磷酸 | YZM011960 |
